Az "élő gyógyszernek" is nevezett új immunterápia lényege, hogy a betegből vérvétel segítségével nyert T-sejteket, az immunsejtek egyik fajtáját génmódosítás révén mesterségesen konstruált felismerő receptorral (kiméra antigén receptor, CAR) látják el, és visszajuttatják a páciensbe. Az egyébként vírusokkal fertőzött sejtek elpusztítására szolgáló T-sejtek a receptorok segítségével felismerik és megsemmisítik a rákos sejteket, és a szervezetben szaporodásnak indulva hosszú időn, akár hónapokon, éveken át képesek harcolni a rosszindulatú sejtek ellen.

A Kymriah nevű, szerdán engedélyezett terápiát a gyerekkori B-sejtes akut limfoid leukémia (ALL) kezelésére szánják, 25 éves korig lesz elérhető - az év végére már 32 egészségügyi központban szerte az Egyesült Államokban - visszaeső vagy olyan betegek számára, akiknél más kezelés nem bizonyul hatásosnak. Amerikában évente több mint háromezer gyerek és fiatal betegszik meg akut limfoid leukémiában, és bár többségük túléli, 15 százalékuk visszaesik.

A Novartis gyógyszergyár és a Pennsylvania Egyetem kutatólaboratóriuma által kidolgozott sejtterápia meglehetősen költséges, 475 ezer dollárba (122 millió forintba) kerül - bár az egyes pácienseknél alkalmazott csontvelő-átültetés félmillió dollárnál is drágább. A gyógyszergyár azonban közölte, ha az eljárás egy hónapon belül nem hoz eredményt, akkor nem számlázza ki a kezelés árát.

Az egyik kulcsfontosságú, 63 beteggel végzett klinikai kísérlet során a résztvevők 83 százalékánál mutatkozott javulás a CAR T-sejteknek köszönhetően. A kezelés sikerének tartóssága azonban egyelőre bizonytalan - néhány páciens állapotában visszaesés következett be pár hónappal később -, de még így is nagyobb arányban léptek a javulás útjára a betegek, mint más eljárásoknál. Az elsőként kezelt gyermek, egy már-már haldokló kislány öt éve rákmentes.

Szakemberek ugyanakkor figyelmeztettek a sejtterápia mellékhatásaira is, amelyek igen komolyak, akár életveszélyesek is lehetnek. Kialakulhat például citokinfelszabadulási szindróma, amely magas lázzal, vérnyomásproblémákkal, súlyos esetben pedig szervkárosodással járhat. Mindezek kifinomult ellátást igényelnek, anélkül, hogy gátolnák a rák elleni küzdelem sikerét.

A módszer szakemberek szerint teljesen eltér az eddig alkalmazott immunterápiás gyógyszerektől. "A páciensek saját sejtjeinek újraprogramozásával új határt léptünk át az orvostudományban" - fogalmazott szerdán Scott Gottlieb, az FDA főigazgatója. "Figyelemre méltó módszernek" nevezte az engedélyezett eljárást Mikkael Sekeres, az Amerikai Hematológiai Társaság képviselője is, mindazonáltal figyelmeztetett, hogy a Kymriah "nem csodaszer".

Kutatók arra számítanak, hogy a CAR T-sejtes terápiát más betegségek esetén is tudják majd használni. A Kite Pharma egy agresszív limfóma, a Juno Therapeutics pedig a vérrák egyéb formái, köztük a mielóma multiplex elleni változatot akar engedélyeztetni.

Tudósok dolgoznak a rák egyéb formái, például az agy- és az emlődaganat, valamint a hasnyálmirigyrák elleni CAR T-sejtes terápián is, de ez nehezebb feladat.